Ci sono risultati positivi di uno studio clinico di fase 2a sul farmaco sperimentale AP 101, sviluppato da AL S Pharma, per il trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA).
È quanto emerge dai nuovi dati dello studio clinico di fase 2a (NCT05039099), presentati la scorsa settimana dalla dott.ssa Angela Genge, responsabile medico di AL-S Pharma, in occasione della conferenza internazionale AD/PD 2026 dedicata al morbo di Alzheimer e al morbo di Parkinson.
A seguito dei risultati positivi della fase 2, AL-S Pharma sta ora pianificando di avviare uno studio di conferma di fase 3, il cui inizio è previsto entro la fine dell’anno.
«Questi dati evidenziano un fenomeno che si osserva raramente nella SLA: prove oggettive di una modifica del decorso della malattia clinicamente significativa, che si traduce direttamente in un prolungamento della sopravvivenza», ha dichiarato Genge in un comunicato stampa dell’azienda.
Sebbene i meccanismi alla base della SLA non siano ancora del tutto chiari, alcuni casi sono associati a mutazioni del gene che codifica la proteina SOD1. Queste mutazioni, riscontrate in circa il 20% delle persone affette da SLA familiare e nel 2% di quelle con SLA sporadica, provocano un ripiegamento anomalo e l’aggregazione della proteina SOD1, fenomeni che si ritiene contribuiscano al danno neurologico e alla progressione della SLA. La SLA è definita familiare quando colpisce più di una persona nella stessa famiglia biologica; è definita sporadica quando non vi è alcuna storia familiare nota.
Di seguito, i punti principali in sintesi emersi dallo studio:
- AP 101 è una terapia a base di anticorpi progettata per riconoscere ed eliminare le proteine SOD1 mal ripiegate, che formano aggregati tossici responsabili della morte dei motoneuroni in alcune forme di SLA.
- Nello studio di fase 2a (NCT05039099) su 73 pazienti (con SLA sporadica o familiare associata al gene SOD1), il trattamento con AP 101 ha mostrato: prolungamento significativo della sopravvivenza e ritardo nella necessità di ventilazione rispetto al placebo.; miglioramento o stabilizzazione delle funzioni motorie (scala ALSFRS R); riduzione di biomarcatori del danno nervoso (NfL e pNfH); buon profilo di sicurezza e tollerabilità.I benefici sono risultati evidenti sia nei pazienti con mutazioni SOD1 sia in quelli senza mutazioni ma con alti livelli di SOD1 mal ripiegata
I risultati suggeriscono che un trattamento precoce può offrire vantaggi importanti nel modificare il decorso della malattia, un evento definito “raro” nella SLA.
Dopo questi risultati incoraggianti, AL-S Pharma prevede di avviare uno studio di fase 3 entro la fine del 2026 per confermare l’efficacia del farmaco.
In sintesi: AP 101 potrebbe rappresentare una terapia promettente e modificante la malattia per la SLA, agendo direttamente su uno dei suoi meccanismi patogenetici principali (le proteine SOD1 tossiche).
