Il farmaco è specificamente indicato per i pazienti positivi a mutazione del gene SOD1, che rappresentano il 2% circa delle persone affette dalla malattia
La Commissione Europea (CE) ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio del farmaco tofersen (nome commerciale Qalsody) per il trattamento di pazienti adulti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA) associata a mutazione del gene SOD1 (SOD1-SLA). Tofersen è il primo trattamento specificamente mirato a una causa genetica della SLA ad essere stato approvato nell’Unione Europea.
La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio di tofersen in circostanze eccezionali, raccomandate quando la valutazione del rapporto beneficio/rischio di un trattamento è positiva ma, a causa della rarità della malattia, è improbabile che si possano ottenere dati completi nelle normali condizioni d’uso. La CE ha inoltre mantenuto per tofersen la designazione di farmaco orfano per il trattamento della SLA.
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